Il y a des nouvelles qui donnent le vertige. D’un c\u00f4t\u00e9, des enfants condamn\u00e9s qui remarchent, respirent, ou survivent gr\u00e2ce \u00e0 un simple g\u00e8ne corrig\u00e9. De l’autre, des familles qui enterrent leur fille de six ans apr\u00e8s un essai clinique qui a mal tourn\u00e9. Bienvenue dans le monde ambivalent de la th\u00e9rapie g\u00e9nique, cette discipline qui promet de r\u00e9\u00e9crire le code de la vie et qui, parfois, \u00e9choue de fa\u00e7on tragique.<\/p>\n\n\n\n
Cet \u00e9t\u00e9, la communaut\u00e9 scientifique internationale a \u00e9t\u00e9 secou\u00e9e par deux drames survenus en Chine. Puis un cas am\u00e9ricain, moins dramatique mais tout aussi r\u00e9v\u00e9lateur, est venu rappeler qu’aucun traitement, aussi prometteur soit-il, n’est sans danger. D\u00e9cryptage d’un d\u00e9bat qui, en r\u00e9alit\u00e9, nous concerne tous et particuli\u00e8rement les familles africaines, pour qui ces technologies restent souvent un r\u00eave inaccessible.<\/p>\n\n\n\n
Fin juillet, la revue Science<\/em> a r\u00e9v\u00e9l\u00e9 qu’une fillette de six ans \u00e9tait d\u00e9c\u00e9d\u00e9e l’ann\u00e9e derni\u00e8re \u00e0 l’issue d’un essai exp\u00e9rimental d’\u00e9dition g\u00e9n\u00e9tique men\u00e9 par des chercheurs chinois. Un essai marqu\u00e9, semble-t-il, par de s\u00e9rieux manquements \u00e9thiques. Peu apr\u00e8s, l’entreprise pharmaceutique HuidaGene a reconnu un second d\u00e9c\u00e8s, celui d’un jeune gar\u00e7on soign\u00e9 pour une myopathie de Duchenne, une maladie musculaire d\u00e9g\u00e9n\u00e9rative.<\/p>\n\n\n\n Point commun entre ces deux affaires : elles ont \u00e9t\u00e9 men\u00e9es sous IIT<\/strong> (Investigator-Initiated Trial<\/em>), un dispositif qui autorise m\u00e9decins et h\u00f4pitaux \u00e0 lancer des essais cliniques pr\u00e9coces avec un contr\u00f4le r\u00e9glementaire all\u00e9g\u00e9. Ce syst\u00e8me a ind\u00e9niablement acc\u00e9l\u00e9r\u00e9 la recherche chinoise au point que des parlementaires am\u00e9ricains envisageaient, en juin dernier, de s’en inspirer pour dynamiser leur propre recherche. Depuis ces drames, P\u00e9kin a annonc\u00e9 vouloir resserrer la vis.<\/p>\n\n\n\n Les \u00c9tats-Unis ne sont pas \u00e9pargn\u00e9s non plus. En mai, des chercheurs de l’h\u00f4pital pour enfants de Philadelphie (CHOP) ont rapport\u00e9 le cas d’un gar\u00e7on ayant d\u00e9velopp\u00e9 une tumeur c\u00e9r\u00e9brale, probablement caus\u00e9e par le vecteur viral utilis\u00e9 pour sa th\u00e9rapie g\u00e9nique… quatre ans plus t\u00f4t. La tumeur a heureusement pu \u00eatre retir\u00e9e chirurgicalement, et l’enfant se porte bien aujourd’hui.<\/p>\n\n\n\n Pour comprendre o\u00f9 se nichent les risques, il faut d’abord saisir le principe. La plupart des maladies g\u00e9n\u00e9tiques graves surviennent lorsque les deux copies d’un g\u00e8ne, celle h\u00e9rit\u00e9e du p\u00e8re, celle h\u00e9rit\u00e9e de la m\u00e8re, sont d\u00e9fectueuses. R\u00e9sultat : plus aucune version fonctionnelle pour fabriquer la prot\u00e9ine essentielle \u00e0 l’organisme.<\/p>\n\n\n\n La th\u00e9rapie g\u00e9nique consiste \u00e0 livrer une copie saine du g\u00e8ne manquant directement dans les cellules du patient. L’outil de livraison le plus utilis\u00e9 s’appelle l’AAV<\/strong> (virus ad\u00e9no-associ\u00e9) : une version du virus rendue inoffensive, incapable de se r\u00e9pliquer, mais redoutablement efficace pour transporter du mat\u00e9riel g\u00e9n\u00e9tique jusqu’au c\u0153ur des cellules et l’y maintenir actif pendant des ann\u00e9es.<\/p>\n\n\n\n Deux types de complications, certes rares, peuvent n\u00e9anmoins survenir :<\/p>\n\n\n\n Ces deux risques augmentent avec la dose de virus administr\u00e9e d’o\u00f9 l’importance cruciale de calibrer pr\u00e9cis\u00e9ment dose, fr\u00e9quence et zone cible avant m\u00eame de songer \u00e0 l’efficacit\u00e9 du traitement.<\/p>\n\n\n\nComment fonctionne r\u00e9ellement une th\u00e9rapie g\u00e9nique<\/h2>\n\n\n\n
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Un dilemme corn\u00e9lien : s\u00e9curit\u00e9 contre urgence vitale<\/h2>\n\n\n\n